本平台拥有丰富的细胞资源和先进的干细胞技术体系，致力于为基础研究与转化医学提供高质量的细胞模型和技术支持。平台目前已正式加入“国家干细胞转化资源库”。

细胞资源概况

人源成纤维细胞（hFB）：共125株，涵盖健康供体及多种疾病来源，具备详细的背景信息，适用于疾病建模和重编程研究。人源诱导多能干细胞（hiPSC）：共63株，均由成纤维细胞重编程获得，其中13株已通过CRISPR/Cas9技术实现基因编辑，适用于疾病机制解析与功能研究。人源脑瘤细胞系：共27株，来源于患者脑瘤组织原代培养，涵盖瘤细胞及肿瘤干细胞，广泛用于肿瘤生物学研究。

重编程与iPSC平台

本平台建立了成熟的原代体细胞培养和诱导重编程技术体系。重编程（Reprogramming）是指在不改变DNA序列的前提下，通过调控表观遗传修饰（如DNA甲基化、组蛋白乙酰化等）使体细胞“逆转”为具有多能性的状态。2006年，京都大学山中伸弥教授首次在《Cell》杂志发表了诱导多能干细胞（iPSC）的开创性研究，提出四个关键转录因子（Oct3/4、Sox2、c-Myc、Klf4），即“山中因子”，从而开启了iPSC研究的新纪元。在此基础上，本平台进一步优化了重编程因子组合与操作流程，显著提升了iPSC生成效率和安全性。目前，我们已建立基于人外周血来源体细胞的重编程体系，可稳定获得患者来源的疾病相关iPSC，广泛应用于发病机制研究和药物开发。

分化与类器官平台

iPSC具备类似胚胎干细胞的多向分化潜能，且规避了伦理和资源限制，为干细胞研究与再生医学提供了新路径。本平台已构建多种高效分化体系，覆盖以下细胞类型：神经干细胞（NSC），运动神经元，多巴胺能神经元，星形胶质细胞，少突胶质细胞，谷氨酸能神经元等；各类分化细胞纯度超过90%，定向分化效率达到国际先进水平。

平台还建立了多种iPSC来源的三维脑区类器官与不同节段脊髓类器官体系，为神经发育研究及疾病建模提供更接近生理状态的体外模型。

基因编辑平台

传统基因打靶多依赖小鼠胚胎干细胞的同源重组，虽然精确但效率低、周期长。CRISPR/Cas系统作为近年来崛起的基因编辑工具，具备操作简便、效率高、适用性广的优势，已成为基因功能研究的主流手段。

本平台以CRISPR/Cas技术为核心，建立了多种基因敲除、敲入、点突变策略，广泛应用于人源细胞系与小鼠模型的构建，支持疾病致病机制研究、靶点功能验证、药物筛选与机制研究。

CRISPR平台显微注射仪